Elosulfase阿尔法

识别

总结

Elosulfase阿尔法是一种溶酶体粘多糖(GAG)特殊酶表示作为黏多糖病IV型酶替代疗法。

品牌名称

Vimizim

通用名称

Elosulfase阿尔法

DrugBank加入数量

DB09051

背景

Elosulfase阿尔法是一个合成的酶N-acetylgalactosamine-6-sulfatase版本。2014年FDA批准的用于治疗Morquio综合症。Elosulfase阿尔法是由BioMarin制药公司和销售品牌下Vimizim™。推荐的剂量是2毫克/公斤静脉注射在最小范围为3.5到4.5小时,基于注入体积,每周一次。

类型

生物技术

组

批准,临床实验

生物分类

基于蛋白质疗法
重组酶

蛋白质结构

蛋白质的化学公式: C_5020年H_7588年N_1364年O_1418年年代₃₄
蛋白质平均体重: 110800.0哒

序列

> Elosulfase-alfa APQPPNILLLLMDDMGWGDLGVYGEPSRETPLCSPSRAALLTGRLPIRNGFYTTNAHARN LLKKAGYVSKIVGKWHLGHRPQFHPLKHGFNIPVYRDWEMVGRYYEEFPINLKTGEANLT FLYWAVDATHAPVYASKPFLGTSQRGRYGDVADNTFVFFTSDNGAALISAPEQGGSNGPF PGHVTAGQVSHQLGSIMDLFTTSLALAGLTLMDRPIFYYRGDTLMAATLGQHKAHFWTWT VTTHNLEDHTKLPLIFHLGRDPGERFPLSFEALVPAQPQLNVCNWAVMNWAPPGCEKLGK PNLDRMAAEGLLFPNFYSANAYTPQEIVGGIPDSEQLLPEDEWFGSPNCHFGPYDNKARP QIYLQEALDFIKRQARHHPFAVREIDDSIGKILELLQDLHLCGKQTTFEGGMREPALAWW PPSDRAIDGLNLLPTLLQGRNSWENFRQGIDFCPGQNVSGASAEYQEALSRITSVVQQHQ CLTPPESIPKKCLWSH

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同义词

软骨素硫酸酯酶
Chondroitinase
Chondrosulfatase
Elosulfase阿尔法
重组体人N-acetylgalactosamine-6-sulfatase
重组体人N-acetylgalactosamine-6-sulfatase (rhGALNS)
rhGALNS

外部id

BMN 110
bmn - 110
J1322
rhGALNS

药理学

指示

Vimizim是水解溶酶体粘多糖(GAG)患者的特殊酶显示黏多糖病类型IVA(议员IVA;Morquio综合症)。

减少药物开发失败率

构建、训练和验证机器学习模型
以证据为基础的和结构化的数据集。

看看

构建、训练和验证预测机器学习模型与结构化数据集。

看看

相关条件

黏多糖病类型IVA

禁忌症和黑箱警告

避免致命的药物不良事件

提高临床决策支持信息禁忌症和黑箱警告,人口限制,有害的风险,和更多。

了解更多

避免致命的药物不良事件和提高临床决策支持。

了解更多

药效学

AUC: 238分钟xμg /毫升,100年标准差。

的作用机制

黏多醣症组成一组溶酶体储存疾病所需的特定的溶酶体酶缺乏引起的粘多糖的分解代谢(呕吐)。黏多糖病IVA(议员IVA Morquio综合症)的特点是缺乏或显著减少N-acetylgalactosamine-6-sulfatase活动。硫酸酯酶活性不足导致呕吐基质的积累,KS和c6细胞的溶酶体舱在整个身体。积累导致广泛的细胞、组织和器官功能障碍。Vimizim旨在提供外源酶N-acetylgalactosamine-6-sulfatase将到溶酶体的分解代谢,增加笑料KS和c6。Elosulfase阿尔法吸收由细胞溶酶体介导的绑定mannose-6-phosphate-terminated寡糖链Elosulfase阿尔法mannose-6-phosphate受体。

没有一个动物疾病模型,概括了人类疾病表型,elosulfase阿尔法药理作用是评估使用人类主要从两个议员IVA患者软骨细胞。治疗的议员IVA与elosulfase阿尔法诱导软骨细胞间隙的KS软骨细胞的溶酶体储存。

吸收

Cmax: 1.49μg /毫升,标准差0.534。

的体积分布

396毫升/公斤,316年标准差。

蛋白结合

不可用

新陈代谢

不可用

路线的消除

不可用

半衰期

0周:7.52分钟22周:35.9分钟

间隙

10.0毫升/分钟/公斤。(标准差3.73)。

的不利影响

提高决策支持与研究成果必威国际app

与结构化的不良反应数据,包括:黑箱警告,不良反应,警告和预防措施,和发病率。

了解更多

改善决策支持与研究结果与我们的结构化不利影响数据。必威国际app

了解更多

毒性

不可用

通路

不可用

药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

不可用

的相互作用

药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">: 这些信息不应该解释没有医疗服务提供者的帮助。如果你相信你正在经历一个互动,立即联系医疗服务提供者。没有一个交互并不意味着不存在交互作用。
不可用
食物相互作用: 没有发现的交互。

产品

药物产品信息从10 +全球地区

我们的数据集提供批准产品信息包括:
剂量、剂型、贴标机、路线管理和市场营销。

现在访问

药物超过全球地区的产品信息的访问。

现在访问

品牌名称的处方产品

的名字	剂量	强度	路线	贴标机	市场开始	营销结束	地区	图像
Vimizim	注入,解决方案,集中精神	5毫克/ 5毫升	静脉注射	BioMarin制药有限公司	2014-02-14	不适用
Vimizim	解决方案	1毫克/毫升	静脉注射	Biomarin国际有限公司	2014-08-27	不适用

类别

ATC代码

A16AB12——Elosulfase阿尔法

药物类别

化学分类所提供的Classyfire

描述: 不可用
王国: 有机化合物
超类: 有机酸
类: 羧酸和衍生品
子课: 氨基酸、肽和类似物
直接父: 肽
选择父母: 不可用
基: 不可用
分子框架: 不可用
外部描述符: 不可用

受影响的生物

人类和其他哺乳动物

化学标识符

UNII: ODJ69JZG85
化学文摘号: 9025-60-9

引用

一般引用

桑福德M, Lo JH: Elosulfase阿尔法:第一全球批准。药。2014年4月,74 (6):713 - 8。doi: 10.1007 / s40265 - 014 - 0210 - z。(文章]

外部链接

UniProt: P34059
KEGG药物: D10333
PubChem物质: 347910399
RxNav: 1489914
ChEMBL: CHEMBL2108676
Drugs.com: Drugs.com药物页面
维基百科: Elosulfase_alfa

FDA的标签

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临床试验

临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

阶段	状态	目的	条件	数
3	完成	治疗	黏多糖病类型IVA	3
2	完成	治疗	黏多糖病类型IVA	1
2	终止	治疗	黏多糖病类型IVA	2
1	招聘	治疗	戈谢病,II型/戈谢病、类型III/Infantile-onset筛疾病/议员二世/议员六世/黏多糖病类型IVA/黏多糖病类型七世/心肌灌注显像/防腐的疾病	1
1、2	完成	治疗	黏多糖病类型IVA	1
1、2	终止	治疗	黏多糖病类型IVA	1
不可用	积极不招聘	不可用	黏多糖病类型IVA	1
不可用	批准用于市场营销	不可用	黏多糖病类型IVA	1
不可用	招聘	不可用	黏多糖病类型IVA	1

药物经济学

制造商

不可用

外包商

不可用

剂型

形式	路线	强度
注入,解决方案,集中精神	静脉注射	5毫克/ 5毫升
注入,解决方案,集中精神	静脉注射;注射用药物的	1毫克/毫升
解决方案	静脉注射	1毫克/毫升
注入,解决方案	静脉注射
解决方案	静脉注射	5毫克

价格

不可用

专利

不可用

属性

状态: 固体
实验属性: 不可用

药物在2015年5月6日19:53 /更新7月2日14:09 2022