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Triheptanoin

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Triheptanoin三庚酸是一种中链甘油三酯，指示提供热量和脂肪酸治疗长链脂肪酸氧化紊乱。

品牌名称
Dojolvi
通用名称
Triheptanoin
药物库登录号
DB11677
背景

三庚酸是庚酸脂肪酸的来源之一，它可以在不需要长链脂肪酸氧化酶的情况下代谢。4在临床试验中，长链脂肪酸氧化障碍(lc-FAODs)患者接受三庚苷治疗后不太可能出现低血糖、心肌病、横纹肌溶解和肝肿大。1，2lc-FAOD患者的并发症在加入三庚酮后从约60%降低到约10%。2

Triheptanoin于2020年6月30日获得FDA批准。4

类型
小分子
组
批准,临床实验
结构
类似的结构
重量
平均:428.61
单一同位素的:428.313789137
化学公式
C24H44O6
同义词
  • 甘油triheptanoate
  • 甘油基triheptanoate
  • Trienanthoin
  • Triheptanoic甘油酯
  • Triheptanoin
  • Triheptylin
  • Trioenanthoin
外部id
  • ux - 007
  • UX007

药理学

指示

三庚酸是一种中链甘油三酯，提供热量和脂肪酸，用于治疗长链脂肪酸氧化障碍(lc-FAODs)。4

降低药物开发失败率
构建、训练和验证机器学习模型
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相关条件
禁忌症和黑盒子警告
避免危及生命的药物不良事件
提高临床决策支持的信息禁忌症和黑箱警告，人口限制，有害的风险，等等。
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药效学

三庚酮是lc-FAODs患者中链脂肪酸的来源。4它具有中等的作用时间和广泛的治疗窗口。4应告知患者由于胰腺功能不全引起的食管功能障碍和肠道吸收不良的风险。4

作用机制

三庚酸是庚酸脂肪酸的来源之一，它可以在不需要长链脂肪酸氧化酶的情况下代谢。4在临床试验中，lc-FAODs患者接受triheptanoin治疗后，低血糖、心肌病和横纹肌溶解症均有改善。1

吸收

单剂量0.3 g/kg的三庚酮达到C马克斯178.9 μ mol/L, T马克斯0.5 h, AUC为336.5 μ mol*h/L。4单剂量0.4 g/kg的三庚酮达到C马克斯259.1 μ mol/L, T马克斯0.8 h, AUC为569.1 μ mol*h/L。4

配送量

不可用

蛋白结合

三庚酮在血浆中约有80%是蛋白质结合，4可能是血清白蛋白。3.

新陈代谢

三庚酸水解为庚酸，庚酸可进一步代谢为β-羟基戊酸或β-羟基丁酸。4

悬停在以下产品上查看反应伙伴

淘汰路线

三庚嘌呤在尿液中被排除得很少。4

半衰期

由于庚酸代谢物的多个峰值浓度，无法确定三庚酸的半衰期。4

间隙

单剂量0.3 g/kg对庚酸的平均表观清除率为6.05 L/h/kg。4单次剂量0.4 g/kg对庚酸盐的平均表观清除率为4.31 L/h/kg。4

的不利影响
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毒性

不可用

通路
不可用
药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
不可用

的相互作用

药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
在没有医疗保健提供者的帮助下，不应解释此信息。如果您认为自己正在经历互动，请立即与医疗保健提供者联系。没有交互作用并不一定意味着不存在交互作用。
药物 交互
整合药物之间
软件中的交互
奥利司他 奥利司他可导致三庚酮吸收减少，从而降低血清浓度，并可能降低疗效。
识别潜在的用药风险
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食物相互作用
  • 随食物服用。与食物、液体或配方一起服用三庚酮。

产品

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国际/其他品牌
Dojolvi
品牌处方产品
的名字 剂量 强度 路线 贴标机 市场开始 营销结束 地区 图像
Dojolvi 液体 0.96 g / 1毫升 口服 Ultragenyx制药公司 2020-07-01 不适用 美国国旗
Dojolvi 液体 100% w/w 口服 Ultragenyx制药公司 2021-04-01 不适用 加拿大的国旗

类别

ATC代码
A16AX17 -三庚酮
药物类别
化学分类所提供的Classyfire
描述
这种化合物属于被称为三酰甘油的有机化合物。这些甘油酯由三条脂肪酸链通过酯键共价连接到一个甘油分子。
王国
有机化合物
超类
脂质和类脂分子
类
Glycerolipids
子课
Triradylcglycerols
直接父
甘油三酯
选择父母
三羧酸及其衍生物/脂肪酸酯/羧酸酯/有机氧化物/碳氢化合物的衍生品/羰基化合物
基
脂肪族无环化合物/羰基/羧酸的衍生物/羧酸酯/脂肪酸酯/脂酰/碳氢化合物的衍生物/有机氧化/有机氧化合物/Organooxygen化合物
分子框架
脂肪族无环化合物
外部描述符
不可用
受影响的生物
  • 人类

化学标识符

UNII
2 p6o7cfw5k
化学文摘号
620-67-7
InChI关键
PJHKBYALYHRYSK-UHFFFAOYSA-N
InChI
InChI = 1 s / C24H44O6 c1-4-7-10-13-16-22 (25) 28-19-21 (30-24 (27) 18-15-12-9-6-3) 20-29-23 (26) 20-29-23 / h21H 4-20H2 1-3H3
国际命名
1,3 -二(heptanoyloxy) propan-2-yl heptanoate
微笑
CCCCCCC (= O) OCC (COC) (= O) CCCCCC OC CCCCCC (= O)

参考文献

一般引用
  1. 张志刚，张志刚，张志刚。三庚皂苷在代谢和神经退行性疾病中的治疗潜力。中华遗传医学杂志;2020年5月;43(3):385-391。doi: 10.1002 / jimd.12199。Epub 2019 12月12日。［文章］
  2. Roe CR, Brunengraber H: triheptanoin治疗长链脂肪氧化障碍15年经验回顾。中国生物医学杂志，2015年12月;116(4):260-8。doi: 10.1016 / j.ymgme.2015.10.005。Epub 2015年10月24日。［文章］
  3. 白蛋白作为脂肪酸转运体。中国医药杂志。2009;24(4):300-7。doi: 10.2133 / dmpk.24.300。［文章］
  4. FDA批准药品:Dojolvi Triheptanoin口服液[链接］
PubChem化合物
69286
PubChem物质
347828045
ChemSpider
62497
RxNav
1313234
ChEMBL
CHEMBL4297585
锌
ZINC000004521897
维基百科
Triheptanoin
FDA的标签
下载 (385 KB)

临床试验

临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
阶段 状态 目的 条件 数
3. 终止 治疗 葡萄糖转运蛋白1型缺乏综合征(glut1ds) 1
3. 撤销 治疗 长链脂肪酸转运不足 1
2 主动不招聘 治疗 癫痫病/葡萄糖转运缺陷/葡萄糖转运蛋白1型缺乏综合征(glut1ds)/谷氨酸缺乏综合征1，常染色体隐性遗传/GLUT1DS1/代谢紊乱，葡萄糖 1
2 主动不招聘 治疗 葡萄糖转运蛋白1型缺乏综合征(glut1ds)/GLUT1DS1 1
2 完成 治疗 成人葡聚糖体病/糖原分支酶缺乏/糖原贮积病IV型 1
2 完成 治疗 儿童交替偏瘫 1
2 完成 治疗 肉碱棕榈酰转移酶(CPT I或CPT II)缺乏/肉碱-酰基肉碱转位酶(CACT)缺乏症/长链3羟酰辅酶a脱氢酶(LCHAD)缺乏症/缺乏三功能蛋白(TFP/甚长链酰基辅酶a脱氢酶(VLCAD)缺陷 1
2 完成 治疗 肉碱棕榈酰转移酶(CPT II)缺乏/长链3羟酰辅酶a脱氢酶(LCHAD)缺乏症/长链脂肪酸氧化障碍(LC-FAOD)/缺乏三功能蛋白(TFP/甚长链酰基辅酶a脱氢酶(VLCAD)缺陷 1
2 完成 治疗 肉碱棕榈酰转移酶2 (CPT2)缺乏/长链3羟酰辅酶a脱氢酶(LCHAD)缺乏症/线粒体三功能蛋白缺乏症/甚长链酰基辅酶a脱氢酶(VLCAD)缺陷 1
2 完成 治疗 葡萄糖转运蛋白1型缺乏综合征(glut1ds) 2

药物经济学

制造商
不可用
外包商
不可用
剂型
形式 路线 强度
液体 口服 0.96 g / 1毫升
液体 口服 100% w/w
价格
不可用
专利
专利号 儿科扩展 批准 到期(估计) 地区
US9186344 没有 2015-11-17 2025-07-01 美国国旗
US8697748 没有 2014-04-15 2025-10-03 美国国旗

属性

状态
液体
实验属性
不可用
预测性能
财产 价值 源
水溶度 0.000415毫克/毫升 ALOGPS
logP 6.42 ALOGPS
logP 6.92 Chemaxon
日志 6 ALOGPS
pKa(最强基础) -6.6 Chemaxon
生理上的电荷 0 Chemaxon
氢受体计数 3. Chemaxon
氢供体数量 0 Chemaxon
极表面积 78.92 Chemaxon
可旋转键数 23 Chemaxon
折射性 117.06米3.·摩尔－1 Chemaxon
极化率 52.673. Chemaxon
环数 0 Chemaxon
生物利用度 0 Chemaxon
五原则 没有 Chemaxon
Ghose用过滤器 没有 Chemaxon
Veber法则 没有 Chemaxon
MDDR-like规则 没有 Chemaxon
ADMET预测特征
不可用

光谱

质谱仪(NIST)
不可用
光谱
光谱 光谱类型 飞溅的关键
预测GC-MS谱 预测气相 不可用
预测MS/MS谱- 10V，阳性(标注) 预测质/女士 不可用
预测质谱- 20V，阳性(带注释) 预测质/女士 不可用
预测MS/MS谱- 40V，阳性(标注) 预测质/女士 不可用
预测MS/MS谱- 10V，阴性(标注) 预测质/女士 不可用
预测MS/MS谱- 20V，阴性(标注) 预测质/女士 不可用
预测MS/MS谱- 40V，阴性(标注) 预测质/女士 不可用

航空公司

细节 1.血清白蛋白
种类
蛋白质
生物
人类
药理作用
未知的
行动
粘结剂
通用函数
有毒物质结合
特定的功能
血清白蛋白是血浆中的主要蛋白质，对水、Ca(2+)、Na(+)、K(+)、脂肪酸、激素、胆红素和药物有良好的结合能力。它的主要功能是调节胶体…
基因名字
铝青铜
Uniprot ID
P02768
Uniprot名字
血清白蛋白
分子量
69365.94哒
参考文献
  1. 白蛋白作为脂肪酸转运体。中国医药杂志。2009;24(4):300-7。doi: 10.2133 / dmpk.24.300。［文章］

药物创建于2016年10月20日20:39 /更新于2023年2月19日09:30