Vosoritide

识别

总结

Vosoritide是一个模拟丙种外币naturietic肽用于促进儿童骨骼生长软骨发育不全患者。

品牌名称

Voxzogo

通用名称

Vosoritide

DrugBank加入数量

DB11928

背景

软骨发育不全是一种常染色体显性遗传疾病和人类侏儒症的最常见原因。²它从功能结果错义突变FGFR3结果在一个戏剧性的骨骼生长的抑制,在体积和长度。^1,2软骨发育不全的治疗包括手术和药物干预,后者包括c -型利钠肽(CNP)类似物。

内生外研社,1998年第一次描述了,主要是负责刺激软骨细胞和长骨增长通过活动NPR-B受体,使一个有吸引力的目标像软骨发育不全的治疗条件。¹而内生的非常短的半衰期CNP - 2到3分钟由于其快速退化肽链内切酶,使其无效的治疗干预,¹peptidase-resistant配方的发展使得其使用在软骨发育不全是一个可行的治疗选择。

Vosoritide是一个模拟的CNP proline-glycine n端转达耐中性肽链内切酶。³这是批准使用品牌名称下Voxzogo (BioMarin制药有限公司)2021年8月在欧盟和美国在2021年11月,^6,5成为第一个药理干预批准这两个地区的软骨发育不全的治疗。

类型

生物技术

组

批准,临床实验

生物分类

基于蛋白质疗法
肽

蛋白质的化学公式

C_176年H_290年N₅₆O₅₁年代₃

蛋白质平均体重

4100.0哒

序列

不可用

同义词

Vosoritide

外部id

BMN 111
bmn - 111

药理学

指示

Vosoritide表示线性增长促进小儿软骨发育不全患者是张开骺5岁及以上。³

减少药物开发失败率

构建、训练和验证机器学习模型
以证据为基础的和结构化的数据集。

看看

构建、训练和验证预测机器学习模型与结构化数据集。

看看

禁忌症和黑箱警告

避免致命的药物不良事件

提高临床决策支持信息禁忌症和黑箱警告,人口限制,有害的风险,和更多。

了解更多

避免致命的药物不良事件和提高临床决策支持。

了解更多

药效学

Vosoritide是一个模拟的c型利钠肽,促进骨骼生长对抗生长抑制软骨发育不全的儿童。尿环鸟苷酸(cGMP)和血清胶原蛋白类型X标记(CXM)都是高架与vosoritide每日疗法后,作为生物标记物的证据增加软骨内骨生长,cGMP NPR-B绑定活动的象征和CXM表明骨代谢。³

尽管相对良好,瞬态集低血压的临床研究中观察到。预先存在的心血管疾病和患者服用抗高血压药物临床试验被排除。低血压的风险可能会减少之前确保足够的食物和液体摄入量vosoritide的管理。³患者使用vosoritide eGFR < 60 mL / min / 1.73米²也应该避免因为没有数据肾功能损害的药物动力学的影响。³

的作用机制

软骨发育不全是一种先天性疾病造成的错义突变的纤维母细胞生长因子受体3 (FGFR3)基因,¹导致一个负调节软骨内骨生长的功能。³在正常情况下,FGFR3表达在胚胎和产后开发,但在每一个都有不同的作用。在初始开发,FGFR3信号促进软骨细胞的增殖(即增长),而产后骨骼增长实际上是被FGFR3——因此,FGFR3观察软骨发育不全患者的病理激活导致抑制pre-pubertal骨骼的生长。²

Vosoritide是c型利钠肽(CNP)的模拟,³主要负责出现的信号分子刺激软骨细胞和长骨骼的生长。¹CNP的绑定(或vosoritide)与其相应的受体,NPR-B,结果在一个信号级联,最终抑制MAPK / ERK通路通过抑制RAF-1和刺激软骨细胞的增殖和分化。这个活动有助于对抗FGFR3及其所带来的下游信号合成对骨骼生长的影响。^3,1

目标	行动	生物
一个心房利钠肽受体2	受体激动剂	人类

吸收

在接受每日皮下注射的病人中vosoritide 15微克/公斤,平均C_马克斯范围从4.71 - -7.18 ng / mL和AUC的意思_{0 -_t}从161 - 290不等ng-min /毫升。³中值T_马克斯皮下注射后大约是15分钟。³

的体积分布

皮下后的平均表观分布容积15微克/公斤vosoritide管理范围从2880到3020毫升/公斤。³

蛋白结合

不可用

新陈代谢

与其他治疗性蛋白质,vosoritide可能通过代谢成小肽和氨基酸分解代谢过程。³

路线的消除

不可用

半衰期

平均半衰期皮下后15微克/公斤vosoritide管理范围从21.0到27.9分钟。³

间隙

均值明显间隙后皮下15微克/公斤vosoritide管理范围从79.4到104毫升/分钟/公斤。³

的不利影响

提高决策支持与研究成果必威国际app

与结构化的不良反应数据,包括:黑箱警告,不良反应,警告和预防措施,和发病率。

了解更多

改善决策支持与研究结果与我们的结构化不利影响数据。必威国际app

了解更多

毒性

剂量的两到三倍的推荐剂量,患者服用15微克/公斤在临床试验中没有相关不良反应的证据。⁴如果怀疑过量,实现临床支持措施。

通路

不可用

药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

不可用

的相互作用

药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

这些信息不应该解释没有医疗服务提供者的帮助。如果你相信你正在经历一个互动,立即联系医疗服务提供者。没有一个交互并不意味着不存在交互作用。

不可用

食物相互作用

喝大量的液体。减少低血压的风险,病人应该喝240 - 300毫升的液体在一小时之前。
带食物。减少低血压的风险,病人应该确保摄入足够的食物之前vosoritide注入。

产品

药物产品信息从10 +全球地区

我们的数据集提供批准产品信息包括:
剂量、剂型、贴标机、路线管理和市场营销。

现在访问

药物超过全球地区的产品信息的访问。

现在访问

品牌名称的处方产品

的名字	剂量	强度	路线	贴标机	市场开始	营销结束
Voxzogo	注射,粉的解决方案	0.4毫克	皮下	Biomarin国际有限公司	2021-10-06	不适用
Voxzogo	注射,粉的解决方案	1.2毫克	皮下	Biomarin国际有限公司	2021-10-06	不适用
Voxzogo	注射,粉的解决方案	0.56毫克	皮下	Biomarin国际有限公司	2021-10-06	不适用
VOXZOGO 0.4毫克	注射	0.4毫克/ 0.5毫升	皮下	BioMarin制药有限公司	2021-11-19	不适用
VOXZOGO 0.56毫克	注射	0.56毫克/ 0.7毫升	皮下	BioMarin制药有限公司	2021-11-19	不适用
VOXZOGO 1.2毫克	注射	1.2毫克/ 0.6毫升	皮下	BioMarin制药有限公司	2021-11-19	不适用

类别

ATC代码

M05BX07——Vosoritide

药物类别

化学分类所提供的Classyfire

描述: 不可用
王国: 有机化合物
超类: 有机酸
类: 羧酸和衍生品
子课: 氨基酸、肽和类似物
直接父: 肽
选择父母: 不可用
基: 不可用
分子框架: 不可用
外部描述符: 不可用

受影响的生物

人类和其他哺乳动物

化学标识符

UNII: 7 se5582q2p
化学文摘号: 1480724-61-5

引用

一般引用

“W, Pach E, Ben-Skowronek我:软骨发育不全的不同治疗方法的优缺点:复习一下。Int J摩尔Sci。2021年5月25日,22 (11)。pii: ijms22115573。doi: 10.3390 / ijms22115573。(文章]
Ornitz DM, Legeai-Mallet L:软骨发育不全:开发、发病机理和治疗。Dev达因。2017年4月,246 (4):291 - 309。doi: 10.1002 / dvdy.24479。Epub 2017 3月2。(文章]
FDA批准的药物产品:Voxzogo (vosoritide)注入皮下使用[链接]
产品特点:EMA总结Voxzogo (vosoritide)皮下注射(链接]
FDA新闻稿:FDA批准第一药物改善增长儿童最常见的侏儒症(链接]
欧洲公共评估报告:EMA Voxzogo (vosoritide) [链接]

外部链接

PubChem物质: 347911258
RxNav: 2586354
维基百科: Vosoritide

临床试验

临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

阶段	状态	目的	条件	数
3	积极不招聘	治疗	软骨发育不全	1
3	完成	治疗	软骨发育不全	1
2	积极不招聘	治疗	软骨发育不全	3
2	完成	治疗	软骨发育不全	2
2	招聘	治疗	身材矮小	1
1	完成	治疗	软骨发育不全	1

药物经济学

制造商

不可用

外包商

不可用

剂型

形式	路线	强度
注射,粉的解决方案	皮下	0.4毫克
注射,粉的解决方案	皮下	0.56毫克
注射,粉的解决方案	皮下	1.2毫克
注射	皮下	0.4毫克/ 0.5毫升
注射	皮下	0.56毫克/ 0.7毫升
注射	皮下	1.2毫克/ 0.6毫升

价格