反义寡核苷酸
- 名字
- 反义寡核苷酸
- 加入数量
- DBCAT001709
- 描述
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DNA或RNA的短片段，用于改变与之杂交的目标RNA或DNA的功能
- 药物
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药物 药物的描述 Mipomersen 一种用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症的寡核苷酸药物。 Custirsen 研究脑癌和乳腺癌的使用/治疗。 Fomivirsen 适用于获得性免疫缺陷综合征(AIDS)患者巨细胞病毒(CMV)视网膜炎的局部治疗，当其他治疗无效或被认为不合适时[FDA标签，L1428]。 Oblimersen 不带注释的 Eteplirsen 一种反义寡核苷酸，用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)患者的证实的突变的DMD基因是受外显子51跳过 Nusinersen 用于治疗脊髓性肌肉萎缩症的药物。 Inotersen 一种反义寡核苷酸，用于治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变引起的多发性神经病。 Givosiran 5-氨基乙酰丙酸合成酶导向的小干扰RNA (siRNA)用于预防急性肝卟啉症。 Golodirsen 杜氏肌营养不良症一种用于治疗引起杜氏肌营养不良症(DMD)的某些突变的药物 Viltolarsen 一种针对人类DMD基因外显子53特异的反义磷酸二酯morpholino寡核苷酸，能够在具有特定潜在突变的Duchenne肌营养不良患者中诱导外显子53跳跃产生功能性截断的肌营养不良蛋白。 Casimersen 一种反义磷酸二酯morpholino寡核苷酸，用于治疗具有突变可使外显子45跳跃的杜氏肌营养不良症患者。 Vutrisiran 一种经甲状腺素引导的小干扰RNA，用于治疗遗传性经甲状腺素介导的淀粉样变相关的多发性神经病。 - 药物和药物靶点